Phát hiện loại thuốc mới có thể xóa sổ hoàn toàn khối u di căn ở bệnh nhân ung thư chỉ sau vài tuần

Kết quả nghiên cứu được trình bày vào ngày 31/5 tại Chicago, trong khuôn khổ hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư lâm sàng Mỹ (ASCO) - hội nghị về ung thư lớn nhất thế giới. 

Những con số "chưa từng có"

Loại thuốc tiêm mang tên amivantamab, do hãng Johnson và Johnson phát triển, đã được thử nghiệm quốc tế tại 11 quốc gia. Đối tượng tham gia là những bệnh nhân có khối u di căn hoặc tái phát, và căn bệnh đã kháng lại các phương pháp điều trị tiêu chuẩn khác.

Cụ thể, trong thử nghiệm trên 102 bệnh nhân mắc ung thư đầu cổ (loại ung thư phổ biến thứ 6 toàn cầu), amivantamab đã làm teo nhỏ hoặc xóa sổ hoàn toàn khối u ở 43 bệnh nhân (chiếm hơn 1/3). Trong số này, 28 người ghi nhận khối u thu nhỏ đáng kể, đặc biệt có 15 người khối u đã bị tiêu diệt hoàn toàn chỉ trong vòng vài tuần.

(Ảnh minh hoạ)

Những bệnh nhân được điều trị bằng amivantamab trong thử nghiệm đạt thời gian sống trung bình là 12,5 tháng kể từ khi bắt đầu tiêm, một con số cực kỳ ấn tượng đối với dạng ung thư có tiên lượng rất xấu khi đã kháng thuốc.

Giáo sư Kevin Harrington, chuyên gia về liệu pháp sinh học trị ung thư tại Viện Nghiên cứu Ung thư London (ICR) kiêm bác sĩ ung bướu tại quỹ tín thác Royal Marsden NHS, cho biết đây là một kết quả tốt chưa từng có ở nhóm bệnh nhân đã kháng cả hóa trị lẫn liệu pháp miễn dịch. Bởi họ khá ít lựa chọn điều trị, do đó, phương pháp điều trị này sẽ giúp được hàng nghìn bệnh nhân mỗi năm.

Cơ chế "tác động kép 3 trong 1"

Sự thành công của amivantamab đến từ cơ chế tấn công ung thư thông minh theo ba hướng. Thứ nhất, thuốc ức chế EGFR (thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì) - loại protein nuôi dưỡng khối u. Thứ hai, thuốc chặn con đường MET mà tế bào ung thư hay dùng để vô hiệu hóa phương pháp điều trị. Cuối cùng, nó kích hoạt hệ miễn dịch của chính cơ thể để trực tiếp tấn công khối u.

Không chỉ hiệu quả, phương pháp này còn mang tính cách mạng về sự tiện lợi. Thay vì phải truyền tĩnh mạch kéo dài, amivantamab được tiêm trực tiếp dưới da mỗi 3 tuần một lần. Quá trình này diễn ra nhanh chóng, dễ dàng thực hiện tại các phòng khám ngoại trú. Các tác dụng phụ ghi nhận phần lớn chỉ ở mức nhẹ đến trung bình, với tỷ lệ bệnh nhân phải ngừng thuốc do tác dụng phụ chưa tới 1/10.

(Ảnh minh hoạ)

Hiện tại, amivantamab đang được đánh giá trong khoảng 60 thử nghiệm lâm sàng khác. Ngoài ung thư đầu cổ, thuốc cũng cho thấy kết quả khả quan ở bệnh nhân ung thư phổi và đang được áp dụng thử nghiệm cho cả ung thư đại trực tràng, ung thư não và ung thư dạ dày.

Đáng chú ý, các nhà nghiên cứu nhấn mạnh rằng thử nghiệm ung thư đầu cổ nói trên tập trung vào các trường hợp không do virus u nhú ở người (HPV) gây ra. Đây là chi tiết vô cùng quan trọng vì các bệnh ung thư đầu cổ không do HPV thường khó điều trị hơn rất nhiều.

Giáo sư Kristian Helin, Giám đốc điều hành của ICR, nhận định: “Nghiên cứu này chứng minh rằng việc phát triển các phương pháp điều trị mới thông qua các nghiên cứu ung thư bài bản có thể mang lại những bước tiến đầy ý nghĩa, ngay cả đối với những bệnh nhân có rất ít lựa chọn điều trị. Việc đạt được mức độ đáp ứng của khối u và kết quả kéo dài thời gian sống đáng khích lệ ở một nhóm bệnh nhân khó điều trị như vậy thực sự là một bước tiến lớn”.

Hành trình hồi sinh kỳ diệu của một bệnh nhân

Ông Carl Walsh (56 tuổi, đến từ Birmingham) là một trong những minh chứng sống cho sức mạnh của liệu pháp này. Được chẩn đoán mắc ung thư lưỡi vào tháng 5/2024, ông đã tham gia thử nghiệm OrigAMI-4 tại bệnh viện Royal Marsden vào tháng 7/2025.

Ông Carl Walsh

Nhớ lại những ngày tháng khó khăn, ông Walsh chia sẻ: “Ban đầu tôi được điều trị bằng cả hóa trị và liệu pháp miễn dịch, nhưng thật không may là không thành công. Lúc đó, tôi được giới thiệu tham gia thử nghiệm OrigAMI-4. Hiện tôi đang ở chu kỳ điều trị thứ 17 và rất hài lòng với những tiến triển cho đến nay”.

Trước khi tham gia thử nghiệm, căn bệnh khiến ông không thể nói chuyện rõ ràng, việc ăn uống trở thành cực hình vì đau đớn và sưng tấy. Ông sụt cân nghiêm trọng và phải sống dựa vào thực phẩm lỏng. Sau 2 chu kỳ điều trị bằng thuốc amivantamab, chế độ ăn uống của ông đã trở lại bình thường, khả năng nói cũng hoàn toàn hồi phục. Hiện tại, ông Walsh đã có thể quay lại nhịp sống thường nhật khiến ông vô cùng vui mừng.

Tuy nhiên, bản chất của thử nghiệm là quá trình tìm kiếm dữ liệu, do đó người tham gia phải đối mặt với những rủi ro hiện hữu về các độc tính mới chưa từng được y văn ghi nhận hoặc khả năng thuốc không mang lại đáp ứng điều trị như kỳ vọng. Mặt khác, các quy trình nghiêm ngặt về chọn mẫu và yếu tố ngẫu nhiên hóa (randomization) có thể khiến người bệnh rơi vào nhóm đối chứng dùng phác đồ tiêu chuẩn thay vì thuốc mới, đồng thời phải tuân thủ lịch trình theo dõi cũng như xét nghiệm xâm lấn dày đặc hơn điều trị thông thường. Do vậy, đây được xem là một quyết định y khoa cân não, nơi cơ hội sống của cá nhân song hành cùng sứ mệnh đóng góp dữ liệu quan trọng cho sự tiến bộ của ung thư học thế giới.